RNA脂質體磷脂DLin-MC3-DMA的應用原理

可電離的陽離子脂質體DLin-MC3-DMA是一種高效的siRNA運輸載體,它能有效封裝相應的siRNA并使其進入細胞質內,然后兩者分離,siRNA發揮其功效。

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。

脂質納米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被證明可以用作傳統小分子藥物的輸送系統”﹐其中的脂質體是一種無毒、無免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修飾的非病毒載體。研究發現，可電離的陽離子脂質體納米顆?？梢酝ㄟ^靜電作用封裝具有聚陰離子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA復合物，該復合物在被靶細胞內吞的過程中能夠有效地保護siRNA逃離核酸酶的降解﹐從而使其順利進入細胞質內，然后LNPs/siRNA復合物發生分離，相應的siRNA發揮其功效。Zimmermann等利用LNPs系統來運輸抗apoB siRNA，結果顯示能夠有效地降低猴子肝臟中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和膽固醇的水平。在眾多可電離的陽離子脂質體中， DLin-MC3-DMA被認為是應用**廣﹑***的陽離子脂質體之一。 可電離的RNA脂質體磷脂DLin-MC3-DMA的?應用原理是什么？楊浦區可電離化DLin-MC3-DMA溶解性

陽離子納米脂質體與帶負電的基因通過靜電作用形成納米脂質體-基因復合物，此復合物因陽離子納米脂質體的過剩而帶正電；帶正電的納米脂質體-DNA復合物由于靜電作用吸附于帶負電的細胞表面，然后通過與細胞膜融合或細胞的內吞作用進入靶細胞。在細胞內，陽離子納米脂質體-基因復合物發生分離，基因進一步被轉運到細胞核內，并在細胞核內轉錄和翻譯，產生目的基因編碼的蛋白質。陽離子脂質體可用于介導許多組織細胞的基因轉移，既可轉染體外培養細胞，也可轉染體內組織細胞。DC-Chol/DOPE脂質體和DMRIE/DOPE脂質體在美國和英國已用于基因zhi療的臨床試驗。目前陽離子納米脂質體-DNA復合物的實際應用課題主要有**、神經系統疾病、肺部和呼吸道疾病、炎癥等方面。

中文名稱：DLin-MC3-DMA|化學名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate|分子式：C43H79NO2|CAS號：1224606-06-7|用途：陽離子脂質體|性狀：無色至淡黃色油狀液體|純度：98%|溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。|分子量：642.09|保存條件：-20℃|注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸|貨號：002006 楊浦區可電離化DLin-MC3-DMA溶解性AVT DLin-MC3-DMA的CAS號。

陽離子脂質為什么是基因治中的理想載體？AVT小編告訴你：在基因治中，基因載體是外源基因得以進入受體細胞的關鍵，其中，陽離子脂質體目前被認為是靶向性好，副作用小，穩定性好和轉染效率較高的理想載體。陽離子脂質體通常由一種陽離子脂質和中性輔助脂質在適當的條件下復合而成，陽離子脂質體轉染效率與陽離子脂質的組成密切相關。自DNA重組技術誕生，以重組DNA技術為核的現物技術產業蓬勃發展，已有十多個基因工程藥物上市。以基因工程藥物為主的各種基因工程產品和細胞工程產品陸續商品化。

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DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。RNAi（RNAinterfering，RNA干擾）作為一種高xiao的序列特異性基因沉默技術在惡性**基因***領域引起了重點關注。其中，siRNA（smallinterferingRNA，小干擾RNA）是RNAi路徑中的效應分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA，抑制特異**相關的基因表達，從而達到抑制**生長﹑侵襲和轉移的目的”，是目前新藥創制前沿研究的重要熱點領域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強親水性基團導致其不能通過被動運輸而進入細胞質內，加之siRNA在細胞質內容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進入細胞質內發揮其功效。因此，尋找合適的運輸載體是siRNA***的首要問題。艾偉拓Dlin-MC3-DMA的純度。

1、中文名稱：DLin-MC3-DMA2、商品名：DLin-MC3-DMA3、化學名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate4、分子式：C43H79NO25、生產商/manufacturer艾偉拓（上海）醫藥科技有限公司/AVT(Shanghai)PharmaceuticalTechCo,.Ltd.6、CAS號：1224606-06-77、用途：陽離子脂質體8、結構式：9、性狀：無色至淡黃色油狀液體10、純度：98%11、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。12、分子量：642.0913、保存條件：-20℃14、注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸15、貨號：002006AVT的核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA為什么備受青睞？河南脂質新材料DLin-MC3-DMA國產品牌

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沒有脂質遞送，就沒有mRNA疫苗

mRNA疫苗關鍵輔料mRNA疫苗其輔料中的關鍵成分為構成LNP的脂質材料，其中包括陽離子脂質體，PEG化脂質體等，解決了mRNA大分子、不穩定、易降解的困難，并實現了mRNA有效地胞內遞送。大部分脂質材料以進口為主，國內只有少量品種生產，其中AVT公司為國內主流脂質代理商。AVT累計已經有多個在脂質體制劑中有所應用的磷脂類輔料在CDE獲得了公示，DMG-PEG2000，膽固醇（供注射用），DLin-MC3-DMA，蔗糖（供注射用），海藻糖Hipo-S（供注射用），DSPE-MPEG2000（藥用注射級）等脂質體遞送關鍵輔料都有供應。 楊浦區可電離化DLin-MC3-DMA溶解性